Die Zulassung wird beantragt
Für die Zulassung eines Medikaments sind die klinischen Studien der so genannten Phase 3 entscheidend. Es ist die letzte Stufe der klinischen Entwicklung eines neuen Wirkstoffs. Hier muss sich an einer sehr viel größeren Anzahl von meist einigen tausend Patienten unter praxisnahen Bedingungen bestätigen, dass die Substanz wirksam und unbedenklich ist. Das heißt: Es wird die Wirkung auf die jeweilige Krankheit untersucht.
Die Phase 3 ist die teuerste und längste Phase der Entwicklung. In der Regel werden so genannte randomisierte Doppelblindstudien durchgeführt. Weder der Arzt noch der Studienteilnehmer wissen, ob der Patient das Verum (wirkstoffhaltiges Präparat) oder ein Placebo, also eine Tablette ohne Wirkstoff, einnimmt. Oft sind weit über 100 Krankenhäuser in verschiedenen Kontinenten an diesen klinischen Studien der Phase 3 beteiligt. An der Zulassungsstudie mit der höchsten Patientenzahl aller Zeiten waren nach Angaben der forschenden Pharma-Unternehmen in Deutschland (vfa) 68.038 Kinder beteiligt. Sie erprobten einen Impfstoff gegen Rotaviren, die schweren Durchfall hervorrufen können. Den Staatenrekord hält wohl eine Herz-Kreislauf-Studie mit medizinischen Einrichtungen in 51 Ländern.
Umfangreiche Dokumentation
Die Phase 3 ist erfolgreich abgeschlossen, die Zulassung bei den Gesundheitsbehörden wird beantragt. Die über die Jahre gewachsene, umfangreiche Dokumentation des neuen Medikaments wird um die abschließenden Informationen ergänzt. Zusätzlich fassen Experten alle Ergebnisse zusammen und bewerten sie. Diese Unterlagen dienen der jeweiligen Behörde (in Deutschland ist es das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte in Bonn) als Grundlage, um über Nutzen und Risiko des neuen Medikaments zu entscheiden.
Weil alle Entwicklungsstufen des Medikaments über Jahre minutiös aufbereitet und gesammelt wurden, umfasst die Dokumentation eines Arzneistoffes vor der Zulassung etliche Akten. In der Regel haben solche Dossiers etwa eine halbe Million Seiten. Würde dieses Volumen auf Papier gedruckt, müsste ein Lastwagen zur Zulassungsbehörde fahren. Detailliert prüfen die Behörden nun den Antrag sowie alle Unterlagen. Bestehen keine Unklarheiten, erfolgt die Zulassung. Vermarktung und Produktion des neuen Medikaments können beginnen. Das Ziel ist erreicht: Ärzten und Patienten steht ein neues Medikament zur Verfügung.